左旋甲状腺素钠(L-T4)是治疗先天性甲低的最有效药物。新生儿甲低初始治疗剂量6~15μg/kg/d，每日一次口服，目的是使高TSH在2周内恢复正常，使FT4达到正常范围。当血清FT4和TSH正常后，随访可减为2~3月一次，2岁以后可减为3~6月一次，定期随访需观察患者生长曲线、智商、骨龄，以及血清FT4、TSH变化等。

甲状腺素用量不足时，患儿身高及骨骼发育落后，剂量过大则引起烦躁、多汗、消瘦、腹痛和腹泻等症状。